新研究發現一種人工合成多肽(minihepcidins)可能對β-地中海貧血和真性紅細胞增多症這兩種嚴重的血液疾病具有潛在治療作用。盡管這兩種疾病對紅細胞生成具有相反的影響，但minihepcidins能夠幫助重新恢複正常的紅細胞水平，緩解脾髒異常增大；在β-地中海貧血症中，該藥物還可以控制鐵離子的過量積累，避免鐵離子過量造成的嚴重毒性作用。

文章作者Stefano Rivella表示："一種化合物同時治療兩種截然不同的疾病似乎違反我們的直覺，但是通過限制鐵離子吸收，這種化合物確(què)實可以在動(dòng)物模型體内将紅細胞水平正常化。如果這些臨床前結果能夠轉化到人類身上，将爲這兩種血液疾病的治療提供新的治療選擇。"

在這項研究中，研究人員利用β-地中海貧血和真性紅細胞增多症小鼠模型研究瞭(le)minihepcidins對這兩種疾病的治療作用。在β-地中海貧血症疾病中，基因突變損傷瞭(le)血紅蛋白合成，影響瞭(le)紅細胞攜帶氧氣的能力進而導緻貧血症的發生。但是由於(yú)鐵調素含量較低，機體仍然持續積累鐵離子，這就形成瞭(le)一種惡性循環--越來越多的紅細胞受到損傷，還可能導緻肝髒和心髒受到嚴重損傷。

在真性紅細胞增多症疾病中，罕見基因突變驅動瞭(le)紅細胞的過度産生，逐漸形成番茄醬樣的濃稠狀态。這會增加高血壓和血栓風險，並(bìng)可能引起中風。

經過細緻研究，研究人員發現在年輕的β-地中海貧血症小鼠模型體内，minihepcidins能使紅細胞水平正常化，緩解貧血和鐵離子過載的情況。而在稍年老小鼠體内，這種化合物能夠改善紅細胞産生，並(bìng)且不會幹預一種用於清除多餘鐵離子沉積的螯合藥物的作用效果。在真性紅細胞增多症小鼠模型中，minihepcidins可以削弱對鐵離子的吸收，減少紅細胞數目，同時也緩解瞭(le)脾髒的異常增加。

minihepcidins是一種經過修飾的鐵調素類似物，它能夠模拟鐵調素調控鐵離子的功能。minihepcidins比全長(zhǎng)的鐵調素更小，但是其在動物體内具有長(zhǎng)期穩定性和持久的生物學活性特點(diǎn)。之前研究發現minihepcidins治療能夠阻止血色素沉積症小鼠模型中發生的鐵離子過載。